Este é o medicamento mais caro do mundo: a revolução da medicina genética está a ponto se tornar mainstream

Na sexta-feira passada, a FDA norte-americana deu luz verde ao Zolgensma, o que já é conhecido como "o medicamento mais caro do mundo". E não é para menos, já que seu preço final foi fixado em 2.125.000 dólares (8.591.800 reais). No entanto, se prestarmos atenção só no preço estaremos esquecendo o mais interessante deste tratamento genético para a atrofia muscular espinhal: com dezenas de terapias à espera de aprovação, seu futuro em curto prazo é também o da medicina genética em todo mundo.

A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença neuromuscular hereditária autossômica recessiva -isto é, ambos pais têm que ser portadores do gene responsável da doença-. Afeta aproximadamente uma em cada 6.000-10.000 pessoas e manifesta-se como uma perda progressiva da força muscular provocada pela afetação dos neurônios motores da medula espinhal que impede que os sinais nervosos possam ser transmitidos corretamente aos músculos (com a atrofia consequente).

Não é o único medicamento que existe para tratar a AME. No entanto, o Zolgensma da Novartis vai um passo para além porque se apresenta como a primeira grande terapia genética a disposição do grande público. Uma terapia que pode curar a doença com apenas uma aplicação.

Segundo a FDA e se tudo der certo, em 2025 terá entre 10 e 20 terapias genéticas no mercado norte-americano. Os tratamentos para a hemofilia ou a distrofia muscular esperam sua vez da aprovação por parte da máxima autoridade norte-americana. Ainda que não só à aprovação, claro.

Porque a chegada do Zolgensma abre muitos debates, sobretudo quanto ao financiamento destes medicamentos. Novartis já iniciou negociações com as seguradoras americanas para permitir planos de pagamentos e tentar introduzir este tipo de terapias em clínicas a preços proibitivamente caros. Sobretudo, porque como já ocorreu o razoável é pensar que nos próximos anos o preço destes tratamentos baixará consideravelmente.

Na semana passada o BMJ publicou um relatório onde questionavam as estreitas relações entre as farmacêuticas e as associações de pacientes no Reino Unido. Que a medicina genética se torne mainstream é uma grande notícia, mas (como vemos) nos próximos anos vão pôr a prova todos os sistemas sanitários do mundo. Há que pôr mãos à obra.

De qualquer forma, estes casos não deixam de ser tristes por vermos que estão colocando preço à vida e saúde humana! Ademais tão distante do alcance da maioria. É muito desolador pensar que alguém com a condição, sem dinheiro ou a possibilidade de conseguir um subsídio, terá que esperar no mínimo uns 10 anos (tempo de validade da patente) para ter acesso a um genérico.

Mas aqui o verdadeiramente interessante, para além do preço, que deverá baixar, é o fato de você tomar um medicamento para algo genético e se curar apenas com uma dose! Isso é incrível!

Se os tratamentos para as doenças genéticas que atualmente não podem ser tratadas forem surgindo pouco a pouco logo se tornarão genéricos. A humanidade terá dado então um passo de gigante.